A base do tratamento é uma combinação de plasmaférse e imunossupressores.1
PLASMAFÉRESE
A plasmaférese, na qual o plasma sanguíneo de um doente é removido por aférese e substituído por plasma de um doador, remove os multímeros de alto peso molecular do fator de von Willebrand (ULvWF), os autoanticorpos circulantes contra a ADAMTS13 e, simultaneamente, repõe os níveis sanguíneos da enzima. Antes da introdução do tratamento com plasmaférese, a PTT estava associada a uma mortalidade extremamente elevada (aproximadamente 90%). Apesar da plasmaferese e da imunossupressão, a mortalidade dos episódios agudos de PTT é de até 20%4
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… uma das características clássicas da PTT adquirida é a atividade indetectável ou insucificiente da ADAMTS13.
Apesar de ser considerada um procedimento relativamente seguro, em doenças agudas, como a PTTa, a plasmaferése está frequentemente associada a complicações significativas8,9 que podem estar relacionadas com cateter venoso central (por exemplo, infeção, trombose, complicações da inserção do cateter) ou estar relacionadas com o plasma (por exemplo, reações alérgicas, alcalose, complicações da depleção de volume, infeção). O Registo de Púrpura Trombocitopénica Trombótica de Oklahoma recolheu dados de 363 doentes com um episódio inicial de suspeita clínica de PTT desde novembro de 1995 a dezembro de 2015. De acordo com o Registo, 24% dos doentes que receberam plasmaférese entre 1996-2011 (n = 302) apresentaram complicações significativas relacionadas com a plasmaférese.10
IMUNOSUPRESSORES
Os imunossupressores são frequentemente administrados como adjuvantes da plasmaférese no tratamento inicial da PTTa.11 A monitorização rigorosa dos sintomas e a medição regular da contagem de plaquetas orientam a duração e a intensidade da plasmaférese e da imunossupressão. O sucesso da terapia é definido pelo atingimento de uma contagem de plaquetas ≥150.000 / μL persistente por 48 horas, o que normalmente é acompanhado pela recuperação parcial da atividade da ADAMTS13.
A deficiência grave de ADAMTS13 foi reconhecida como um biomarcador na monitorização do episódio agudo e a longo prazo em doentes com PTTa. Durante um episódio agudo, a presença de baixos níveis de atividade da ADAMTS13 podem orientar a intensidade ou a duração da plasmaférese, bem como a dose e o tipo de imunossupressores usados.12 Doentes com deficiência grave de ADAMTS13 durante a remissão têm um risco 3 vezes superior de doença recorrente comparativamente a indivíduos sem deficiência da enzima.13 Ao usar os dados de atividade da ADAMTS13 para adequar a terapêutica desses doentes, a recorrência pode ser reduzida.14,15
O tratamento atual da PTT congénita consiste em infusão de plasma ou plasmaférese ou no uso de um concentrado de fator VIII derivado de plasma contendo ADAMTS13.11 Uma vez em remissão, o tratamento subsequente depende de cada doente individual.14 Alguns doentes com PTT congénita necessitam de infusões de plasma a cada 3–4 semanas para fornecer ADAMTS13 funcional e prevenir episódios de PTT sintomáticos, enquanto outros doentes apenas requerem tratamento no contexto de determinados fatores como a gravidez ou infecção.14
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